唐獎得主聯手藥廠 致力免疫腫瘤研究

2016年唐獎生醫獎得主Jennifer Doudna 、Emmanuelle Charpentier與張鋒。(唐獎教育基金會提供／李侑珊臺北傳真)

2016年唐獎生技醫藥獎3位得主Emmanuelle Charpentier、Jennifer Doudna 和張鋒，各自以基因編輯技術(CRISPR)應用於藥物開發、基因編輯治療及細胞治療產品，且皆針對血液疾病治療進行產品研究與開發，幾項重要研發產品或療法皆進入臨牀或臨牀前期試驗，進一步執行免疫腫瘤研究計劃。

即將在本月上市的基因編輯新書《The Code Breaker： Jennifer Doudna, Gene Editing, and the Future of the Human Race》，內容介紹Jennifer Doudna的相關研究，基因療法將再度引發話題。

Emmanuelle Charpentier投入共同創辦的公司CRISPR Therapeutics，與美國藥廠Vertex Pharmaceuticals攜手合作開發一項基因編輯療法CTX001，應用於治療鐮刀型紅血球疾病 (sickle cell disease) 和β型地中海型貧血症 (beta thalassemia)，該療法以CRISPR／Cas9基因編輯自體造血幹細胞後，再將編輯後的細胞做爲幹細胞移植的一部分重新注入患者體內，該療法已進入第一與二臨牀試驗階段。另CRISPR Therapeutics亦着手執行免疫腫瘤療法之早期臨牀試驗，相關研究發現，在惡性血液患者身上已顯示具有持久反應。

至於Dr. Jennifer A. Doudna共同創辦的Intellia Therapeutic公司，目前臨牀發展可分爲體內與體外兩部分。體內療法NTLA-2001是和Regeneron製藥公司合作，爲經由靜脈施打方式將CRISPR技術直接導入患者體內，使用體內方式修復罕見之遺傳性疾病：TTR類澱粉沉積症 (Transthyretin amyloidosis)，目前該療法正進行臨牀試驗第一期階段。至於體外療法則與Novartis公司合作，OTQ923 ／ HIX763方式爲先從患者取出幹細胞進行基因編輯，再將已修復之幹細胞重新導入患者體內，目前也將此項療法運用在治療鐮刀型紅血球疾病。

張鋒共同創辦的Editas Medicine研發產品線中的EDIT-101專注於治療眼部疾病，特別針對遺傳性視網膜退化疾病：萊伯氏先天性黑蒙症 (Leber Congenital Amaurosis)，其治病機轉爲IVS26點突變導致CEP290基因功能喪失，進一步造成視網膜感光細胞缺陷和嚴重視力喪失，目前該產品進入臨牀試驗第一／二期階段，試驗是否可以消除CEP290基因中的點突變，該產品Editas過去和Allergan共同合作開發，因Allergan被Abbvie併購後，考量經營策略及研發產品線發展，目前EDIT-101由Editas獨自研發。

另外，美國食品藥物管理局也在近期公佈同意該公司體外基因編輯療法EDIT-301可以開始進行臨牀試驗第一／二期階段研究，EDIT-301也是第一個以CRISPR／Cas12a基因編輯療法，試驗於治療鐮刀型紅血球疾病。

唐獎教育基金會表示，這三家公司各自努力在人類生命福祉謀福利，雖然目前尚未有通過美國食品藥物管理局覈准上市的產品或療法，但相信這三位得主都會採用最高標準確保產品安全性與有效性，凸顯唐獎生技醫藥獎同時重視「基礎科學」及「臨牀應用」評選精神與價值，強調生技醫藥解決人類疾病的問題，有助於人類增進健康。