罕病泛視神經脊髓炎兩藥納健保 病人藥費年省250萬元

10月起,罕病泛視神經脊髓炎兩藥納健保,病人藥費年省250萬元。本報資料照片

當自體免疫不斷攻擊中樞神經系統,造成視神經、脊髓及腦幹損傷,可能罹患罕見疾病泛視神經脊髓炎(NMOSD)。健保署10月起,通過給付含Satralizumab及Inebilizumab成分的生物製劑,用於治療泛視神經脊髓炎病人,預估全臺約有121至124名病人受惠,平均人年藥費爲250萬元,健保每年挹注約2.42至2.5億元。

健保署醫審及藥材組長黃育文表示,泛視神經脊髓炎是種自體免疫造成中樞神經系統發炎的罕見疾病,會對視神經、脊髓及腦幹造成損傷,病友急性發作時會出現疼痛、肌肉無力、癱瘓、視力喪失以及膀胱或腸道控制問題,而反覆發作導致需要他人的協助與照護。

此案經今年8月17日全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議,同意將此兩項單株抗體生物製劑藥品納入健保給付,以用於治療水通道蛋白4自體抗體陽性(anti-aquaporin-4[AQP4] antibody positive)的泛視神經脊髓炎患者。

黃育文指出,傳統治療泛視神經脊髓炎藥品,僅有口服類固醇及免疫抑制劑,而新增此兩款單株抗體生物製劑藥品,臨牀實證可以顯著降低複發率,相較於傳統治療可以降低70至90%複發率,具給付效益。但新藥給付條件爲必需先用傳統治療達3個月,若病情復發或者持續惡化時可以申請使用。

兩款新藥用法不同,Satralizumab採皮下注射,每個月注射1次,使用12個月後需進行失能狀況量表評估,若持續惡化,顯示無效果後續則停止使用,若確認有效果,可以繼續使用6個月再進行狀況評估。另一款Inebilizumab是靜脈注射,每半年打1次,一次注射3支,並且進行效果評估,有效纔可繼續使用。

因過去並沒有專一治療泛視神經脊髓炎的藥品,只能以全身性免疫抑制劑,如口服皮質類固醇、Azathioprine或Mycophenolate Mofetil來治療,且副作用大。黃育文說,期望導入兩款藥品後,將有效降低復發情形及改善生活品質。

黃育文指出,由於罕見疾病的特殊性及需求性,今年的目標爲「縮短罕藥審查時程」及「積極給付罕病新藥,朝向100%執行率」,在有限健保資源積極向廠商爭取最合理價格,將具臨牀實證及給付效益的藥品,優先納入給付,造福最多病人。