isei health: 日本治療治療脊髓性肌肉萎縮症藥物的最新進展

[日本迄今已取得進展的最新治療]

脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是一種無法治癒的遺傳性疾病，它導致脊髓中被稱爲 "運動神經元 "的神經細胞喪失，而運動神經元對肌肉力量和運動是至關重要的。 肌肉不再能夠接收來自中樞神經系統，包括大腦和脊髓的信號，導致肌肉逐漸喪失和肌肉萎縮。 大多數病例發生在嬰兒期和兒童期。

治療方法只有藥物療法。 2017年批准了向脊髓(髓腔內)注入藥劑的“Spinraza”，20年批准了以未滿2歲兒童爲對象的點滴治療藥“Zorgensma”。 而且，21年8月首次口服藥物“Everisdy”適用於保險。

口服藥物的劑量方案是什麼？ 國家神經病學和精神病學中心醫院/肌肉疾病中心主任Hirofumi Komaki解釋說。

'在調整之前，Everisdy是以粉末的形式給藥，然後在藥店和其他地方以液體（草莓味糖漿）的形式加入純淨水。 你服用的劑量取決於你的年齡，所以你要按照醫生的指示，使用附帶的口服給藥器（注射容器），將適當的劑量注射到你的嘴頰後面。 劑量是每天飯後服用一次"。

Spinraza是一種注射藥物，需要每4-6個月在門診進行一次鞘內注射，整個過程都是如此。 Zorgensma通過一次輸液完成，但僅限於2歲以下的兒童。 相比之下，Everisdy是每天一次的劑量，必須每天持續注射，但優點是可以在家治療，而且注射時沒有疼痛感，使患者的壓力減少。

大多數SMA是由SMN蛋白引起的，它產生的SMN蛋白能維持運動神經元，即 它是由 "SMN1基因 "的異常引起的。 Everisdy是SMN1基因的一個後備基因，即 "SMN2"。 基因，它作用於 "基因 "以增加全功能SMN蛋白的數量。

該藥物以與Spinraza相同的方式作用於這種後備基因，但Spinraza是一種 "核酸藥物"，而Everisdy是一種 "小分子藥物"，這意味着藥物具有完全不同的特性。

許多SMA患者都有脊柱畸形，因此在肝內注射的Spinraza可能不適合他們。 有些病人因畸形而不能正常注射，或在注射過程中不能注射。 對於這樣的病人來說，增加口服治療的選擇絕對是個好消息"。

然而，希望懷孕的男性和女性在使用EVRISDI時都應謹慎行事。 動物研究表明，人們擔心對胎兒有不良影響，所以在懷孕期間應在一定時期內停用該藥。

注：請在日本醫師指導下使用，切勿自行判斷服用。

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