聚焦數字健康｜數字化轉型中的中國臨牀研發：如何構建創新產業生態體系？

21世紀經濟報道記者季媛媛 上海報道

創新是醫藥行業永恆的主題。近年來，得益於藥審體制改革、ICH的加入、投資熱潮等一系列影響，國內創新藥產業取得了顯著的進步，註冊臨牀試驗的數量不斷增加，獲批的創新藥物也呈持續增長態勢，跨國商務合作（BD）的數量與金額均實現了顯著提升，標誌着產業升級已步入高速發展的快車道。

與此同時，行業競爭也更加激烈，新一輪的產業週期已近在眼前。

在2024醫藥數字生態大會上，太美醫療科技董事長兼CEO趙璐對21世紀經濟報道等媒體表示，近年來，在中國創新藥飛速發展之際，一方面，中國醫藥行業正在迎來新一輪的產業升級，從模仿到自主創新，從規模化發展到高質量發展；另一方面，醫藥企業正面臨着前所未有的挑戰與轉型，無論是從研發、運營到市場營銷，還是從理念更新到實踐操作，都存在着諸多亟待攻克的難題與挑戰。越來越多的中國藥企開始走出國門，探索海外市場機遇。

“我們也已意識到，行業的數字化建設需求，已經從單純的軟件應用升級爲智能化的協作平臺，我們的數字化建設仍有巨大的提升空間，整個行業亟需更高水平、更貼合新政策與新環境的數智化解決方案，以賦能行業各方，提升整體效率。”趙璐說。

隨着數字化技術的不斷進步，目前製藥行業正迎來一個“百年難遇的歷史性機遇”。今年，在國內，諸如藥明康德、美迪西、藥石科技、成都先導、皓元醫藥和泓博醫藥等衆多醫藥公司，正積極進軍AI製藥領域；放眼全球，美國製藥巨頭禮來公司也與OpenAI建立了合作關係，計劃利用其生成式AI技術開發新型抗菌藥物；在業內素有“醫療SaaS獨角獸”之稱的太美醫療“轉戰”港股，並於日前登陸港交所。

然而，市場形勢錯綜複雜，機遇與挑戰如影隨形。衆多企業競相涌入“數字化+醫藥”的新藍海，而全球臨牀試驗則在內外交困中奮力前行，在國際化征程上亟需取得關鍵性進展。究竟該如何破局？

創新藥研發難

近年來，中國創新藥品申報臨牀試驗與獲批上市的數量快速提升。

根據官方發佈的數據，截至2024年8月，中國新藥批准上市數量持續增長，位列全球第二，僅次於美國。例如，2024年1至8月，國家藥品監督管理局已批准37個罕見病藥品上市，顯示出中國在罕見病藥品領域的顯著進步。此外，中國在研新藥管線數量也達到了全球佔比超過三分之一，這表明中國在新藥研發方面的強勁勢頭。例如，2024年8月，信達生物和勁方醫藥合作開發的KRAS G12C抑制劑氟澤雷察獲批上市，填補了國內KRAS G12C突變靶向治療的空白。

此外，在穩固化藥和單抗既有規模的基礎上，新興療法的研發管線正蓬勃興起，迅速拉近了與全球領先水平的距離。與歷史縱向比較，根據最新數據，中國細胞與基因治療（CGT）市場規模從2016年的0.02億美元增長到2021年的0.4億美元，複合年增長率爲112%，顯示出強勁的增長勢頭。同時，中國在抗體偶聯藥物（ADC）領域也展現出強勁的全球競爭力，全球製藥企業中超過半數已佈局ADC領域。這些數據表明，與發達國家相比，中國在創新藥研發管線方面正逐步提升其全球地位。

目前，市場持續需求具有技術創新性和臨牀價值的產品，這些產品在市場上展現出巨大的發展潛力與前景。在傳統大分子藥物、小分子靶向藥物及單抗藥物領域，持續涌現出新的突破，技術創新與臨牀進展均取得了顯著成就。

中國醫藥創新質量不斷提升，傳統跨國企業將中國視爲不可忽視的創新來源地之一。

然而，藥物獲批之路並非坦途。臨牀試驗作爲新藥研發的必經之路，是一個高度複雜的過程，涉及數據收集、中心篩選、試驗啓動、患者招募、檢查、臨牀數據報告遞交及存檔等多個環節，這些環節之間需要高度協同，且每個環節都面臨嚴格的監管要求。

普華永道思略特醫藥與生命健康行業諮詢合夥人蔡景愚在上述論壇上對21世紀經濟報道等媒體表示，我國醫藥研發在過去十年取得長足進步。面向未來，有三個問題尚待進一步解決。首先，我國醫藥創新領域同質化競爭顯著，導致研發資源浪費，商業化競爭加劇，回報難以支撐後續研發。其次，慢性病患者數量遠超腫瘤患者，對個人、家庭和社會造成沉重負擔。新型慢性病藥物研發浪潮已經涌現，我國在這一領域的研發投入急需跟上。

這也是由於，我國生物醫藥領域核心技術研究存在短板，轉化能力相對薄弱，一些關鍵技術存在較大技術壁壘。例如，在研發投入方面，仍顯不足。根據諮詢機構披露的數據，2020年我國龍頭企業專利數量僅佔國際巨頭佔10%～20%，研發投入僅佔不到10%。儘管我國醫藥行業在跟隨性創新方面取得了一定進展，例如近20年百餘款國產1類創新藥上市，但與國際先進水平相比，我國醫藥創新意識仍然較低，目前仍存在較多企業傾向於跟隨而非原始創新，以降低風險。

此外，我國生物醫藥投資多聚焦於成藥階段，對產業鏈上游關鍵技術佈局較少。我國生物醫藥投資目前偏重前沿靶點藥物管線企業，對上游耗材、設備及原材料等基礎環節關注不足，產業鏈韌性因此亟需強化。

因此，全面構建中國醫藥創新產業生態體系已迫在眉睫。

產業如何升級？

面對重重挑戰，中國創新藥企在過去幾年裡勇往直前，屢創佳績。

上海市藥學會臨牀研究專委會主任委員、上海中醫藥大學附屬曙光醫院副院長元唯安指出，近年來，在社會各界的支持下，我國醫療機構的自主研究能力取得長足進步，行業管理日趨規範，研究效率不斷提升，越來越多的本土創新甚至“全球創新”不斷涌現，中國臨牀試驗成果的國際認可度越來越高，凝聚着中國研究者智慧的研究成果，越來越頻繁地登上國際舞臺。

醫藥魔方的最新數據也顯示，2023年，國內共發生了近70筆創新藥License-out（對外授權）交易，較2022年增長了32%。在交易金額方面，已披露的2023年License-out交易總金額超過465億美元，較2022年的275.50億美元增長了69%。

在全球交易頻繁的背景下，多中心臨牀試驗已成爲許多本土創新藥企的必要工作。爲了打破新藥研發高失敗率的困境，數字化技術手段變得至關重要。新質生產力時代，如何藉助先進的數字技術強化多方協同，優化企業運營效能，從而構建能夠跨越行業週期的核心競爭力，已成爲每位醫藥從業者的必修課題。

醫藥產業的智能化浪潮正洶涌澎湃地襲來。從臨牀研究、項目運營乃至醫藥營銷，智能技術正在以前所未有的速度滲透至醫藥行業的每一個角落，對智能技術保持敏銳的洞察力和審慎的實踐態度，是新時代醫藥企業競爭力不可或缺的一環。

以臨牀研究爲例，智能技術在醫療領域的價值得到了廣泛驗證，其在臨牀研究中的應用，如CRF表單創建、自動測試、數據稽查、智能編碼、自定義函數編寫等，已在太美醫療科技EDC產品的應用中取得了顯著成效。在AI技術的協助下，部分疾病領域的建庫工作已經能夠實現自動化，將原本耗時數月的工作壓縮至數週，而在數據稽查/覈查中，AI技術也能夠高效發現潛在問題，成爲數據管理者強有力的提效工具。

近年來，國家層面也不斷圍繞“數字產業化、產業數字化”的目標，鎖定新質生產力，深入推進數字經濟創新發展。通過更智能的創新技術，基於中國龐大的人口基數和複雜的醫療體系，許多藥企正在最大限度地把握新藥研發的機會，並推動這些藥物高效“出海”。

“然而，在藥物創新快速發展的同時，我們也必須清楚地看到相關產業依然存在諸多挑戰，如監管策略的優化、全鏈條的風險管控、基礎創新能力的增強、科研成果的轉化、國際監管的宣傳交流合作等等，爲了進一步提升我國醫療機構的研究水平，特別是加強基礎創新研究能力，推動更多高水平的本土創新成果誕生，加強行業內的合作與交流顯得尤爲重要。”元唯安說。

“此外，我國創新藥研發和生產環節還存在大量‘卡脖子’技術有待突破。未來，諸如AI製藥、類器官芯片等新科技可能對當前製藥產業價值鏈帶來新一輪的變革。我國需要持續投入基礎科學和轉化科學，特別是交叉學科的創新，才能在未來競爭中取勝。”蔡景愚說。

“由於創新藥產業同時具備高科技屬性和公益屬性，需要在推行醫療公平的同時，做好鼓勵技術創新的平衡；發展多層次的支付體系刻不容緩，商業化的成功才能爲創新提供動力，爲患者提供更好的健康保障；善於使用資本市場分擔創新風險，給予創新企業合理的回報。”蔡景愚最後建議。