健保署與藥廠達共識 SMA藥確定降價最快5／1上路

健保署醫審及藥材組副組長張惠萍。（陳人齊攝）

罕見疾病「脊髓性肌肉萎縮症」（SMA）藥價昂貴，且健保給付年齡限制條件嚴苛，國內傳出11歲病童爲此跑到大陸接受治療，引發病友團體不滿，「被自己國家健保放棄」。健保署今日說明與藥廠「溝通」結果，已與百健、羅氏兩藥廠達降價共識，將放寬給付條件，最快5月1日前可上路。

大陸去年與SMA藥廠百健完成談判，敲定新藥價格爲原先3成，並在去年納入醫保。SMA病友、社團法人臺灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔今天指出，大陸昨日更將SMA首個口服藥羅氏納入醫保，讓大陸病友從無藥可用，到有藥可用，再到有藥可選，懇請健保署同樣以量制價，讓400位臺灣SMA病友受惠。

健保署醫審及藥材組副組長張惠萍表示，經本週與百健、羅氏、諾華三家藥廠溝通後，已取得百健、羅氏兩家藥廠同意降價，至於降價幅度爲何？則因雙方簽有保密協議不便透露，但確實是令人滿意的價格。

現行SMA給付條件爲「出生12個月內發病、確診，且開始治療年齡未滿7歲」，張惠萍說，2間藥廠已同意健保提出的新方案「3歲內確診發病，若大於等於7歲，則需RULM（運動功能）＞=15」，估計能讓受益人數從1成上升至5成，若以國內約400名病患計算，用藥人數可望從41人增加至200人。

張惠萍進一步指出，百健的SMA爲注射針劑，與羅氏的口服藥適應症略有不同，兩者都得符合「3歲內確診發病，若大於等於7歲，則需RULM（運動功能）＞=15」，但羅氏僅供2個月以上幼童使用。至於諾華的基因治療，目前仍在努力與原廠爭取中。

張惠萍說，新版給付方案將在農曆年後召開專家會議討論，接著於2月底的健保共同擬訂會議討論，如一切順利，可望於5月1日起實施。

張惠萍表示，SMA藥費是由罕病專款支出，去年罕病專款編列87.75億元，今年增加11億元，總額約98億，用於支付既有病人藥費之外，及擴增給付範圍、新收載藥品等。