超範圍用藥，是指醫生爲了治療或者控制某些疾病，但限於患者經濟能力、藥物供應和其他因素，無法使用那些可以覆蓋疾病的藥物，反而去使用其他說明書上未註明此範圍的藥物的行爲。
舉一個比較簡單的例子，有些“自媒體”曾經用一個標準的標題黨新聞標題用於吸引讀者，“七歲小女孩竟然半夜在藥店獨自購買壯陽藥……”而事實上，這就是一例比較典型的超範圍用藥實例。新聞中的小女孩患有肺動脈高壓症，而這種疾病卻只能通過手術根治。藥物只能勉強維持情況，儘量減緩疾病的惡化速度。
用於治療肺動脈高壓的手術目前主要有兩種——房間隔球囊造口術以及移植術。移植術最理想的是心肺聯合移植，但供體稀少而且價格極其高昂。而相對常見一點的房間隔球囊造口術，基本治療下來的費用也得十萬起步。如果患者情況複雜嚴重，那治療的費用二三十萬恐怕都打不住。
雖然知乎上到處都是現代年輕人月入兩萬的焦慮實例，但全國月收入不足3000的居民佔總人口比卻高達70%。十萬左右的治療費，對很大一部分家庭而言都是難以負擔的鉅額開支。
而相比較於手術治療的費用，西地那非的價格就要低廉太多——在失去了專利保護期後，國產的西地那非價格只需要12元左右就能買到一粒。而各項研究都顯示，這種用於治療男性性功能障礙的藥物，對肺動脈高壓有很不錯的緩解作用。
但西地那非的說明書上，適應症有且只有“男性新功能障礙”這一項而已，因此小女孩購買西地那非用於治療自己肺動脈高壓的行爲，事實上就是一次明顯的“超範圍用藥”。
西地那非的超範圍用藥是基於藥物原本研發的方向，和大量實驗所得出的方案。它有大量的研究數據和實際使用經驗作爲佐證。但使用精氨酸加壓素……這裡面的風險就要高出太多了。
按照現行規定，醫生們要對患者超範圍用藥倒也不是不行。畢竟臨牀上的情況總要比規定的更加複雜一些，這也就需要有關部門從一開始就採取更加靈活的態度纔能有效應對現實中的各種情況發生。所以，成年患者只需要經過特別告知，並且簽署同意書就可以開始進行超範圍用藥治療。
但唐敏的情況又要更加特殊一點。
AQP4蛋白表達不足的診斷已經得到了兩個診斷組的所有醫生一致同意，並且目前診斷組手裡的證據也已經足夠。但……這是一種從來沒有被發現過的疾病。要對它進行實驗性治療，而且患者還是未成年人……想想看裡面的各項工作和手續，孫立恩就感覺自己的頭皮一陣發麻。
當醫生這麼些年，
其他的進步也許還不是特別明顯。但搞書面工作的工夫，孫立恩自認爲已經取得了中大突破和進展。至少他現在看見厚厚一摞文件的時候心裡不會太害怕了。
“倫理委員會的批准肯定是要的。”對於張教授的提醒，孫立恩使勁點了點頭表示贊同，“而且我覺得……也有必要請其他醫院的專家看看。”
孫立恩說這個話，不光是因爲自己謹慎。他同時也有其他考慮——如果能夠採到唐敏舅舅的血樣，並且和唐敏母親的血樣一起進行分析，那麼就基本可以宣佈AQP4蛋白表達不足症被正式發現。而這種全新疾病的發現，不光有着基因層面的直接定位，同時甚至還可能同時給出幸而有效的治療手法。這對其他可能罹患AQP4蛋白表達不足的患者來說，是一件天大的好事。
但……四院的學術能力很可能無法支撐他們完成相關的病歷完善和後續的深入研究。
張智甫教授雖然能力很強，但畢竟不是遺傳學方面的專家。而且他雖然有教職，但本職工作還是一線臨牀。更重要的是，由於疾病影響，張教授……他可能堅持不到研究完成的那天。
學術研究不光要看能力，同時也得考慮包括研究人員的精力和健康等等一系列條件。孫立恩自認學術能力尚不足以完善這項研究。徐有容和袁平安倒是可以，但他們現在並沒有太過急切的論文需求，兩人反而是平時工作繁忙，難以兼顧。
布魯恩博士就不用說了，他自己基本沒有搞過什麼科研。從開始工作到現在，都是徹頭徹尾的臨牀人才。而帕斯卡爾博士雖然有自己的實驗室，但他現在關注更多的還是和免疫相關的機制研究。對於遺傳性的疾病……他也不對路數。
稍一思索，孫立恩就能肯定，這個病例留在診斷中心甚至留在四院，都未必能夠順利進行下去。就算能完成研究並且發表出來，時間恐怕也會拖的很久。
這個時候，最好的辦法還是引入其他醫院的專家。他們能夠爲唐敏的治療獻計獻策，能夠完成相關研究的後續工作，最重要的是，他們不光能任勞任怨，同時還能對診斷中心乃至四院心存感激。
畢竟其他醫院可不是每年都能遇到這樣的機會的。事實上，除了非典以外，中國醫生首先發現的，有且僅有克山病這一種疾病而已。
“是應該請外院專家一起討論一下。”張智甫教授很敏銳的察覺到了孫立恩的用意。他對此沒有任何不滿，反而讚賞的點了點頭，“如果真的能夠確定AQP4蛋白表達不足綜合徵存在，這對其他患者也是個好事。”說到這裡，老張突然露出了一個有些不懷好意的笑容，“然後這種症狀，我覺得完全可以命名爲‘孫立恩綜合徵’。”
這是一個流傳多年的老笑話，關於醫生要向患者傳達的一個好消息和一個壞消息的老笑話。“壞消息是你要死了，好消息是我們將以你的名字命名這種疾病。”
事實上，醫學領域和其他自然科學領域一樣，命名基本都以發現者爲準。而這些發現者中，有相當一部分會選擇用自己的名字來命名這種特殊疾病。
這是一項殊榮，是一項孫立恩從來沒想過的殊榮。他正準備張嘴推脫，卻聽到了周圍醫生們的笑聲和贊同，“確實，孫立恩綜合徵，這個名字真不錯！”
袁平安笑的一邊抹眼淚，一邊拍着孫立恩的肩膀道，“但願這個小姑娘以後別跟你一樣，臉黑到無藥可救的地步。”