數字化視角下的創新藥出海：降本增效成爲biotech企業的“必修課”

《科創板日報》6月28日（記者 鄭炳巽）一直以來，創新藥出海始終是國內biotech企業向前發展的“重要一躍”，其意義不僅僅在於biotech能夠藉此分食國際市場的“大蛋糕”，更在於幫助企業站在世界舞臺的聚光燈下，驗證及提升自身的創新能力。

只不過，與以往有所不同的是，在賽道內“寒氣”未散的語境之下，創新藥企業的出海被迫添加更多的“定語”，其中之一便是“降本增效”。爲了更好達成降本增效的成果，數字化作爲必不可少的一項工具，越來越受到重視。

“創新藥在出海的過程中，第一關要做到的是市場的合規性，這考驗着企業快速制定對策，並與當地藥監部門高效溝通的能力。在當前的大環境下，國內biotech必須學會刪繁就簡，既要降本，也要增效。因此，數字化將是未來一段時間內biotech無法避開的一個話題。”在27日舉行的“2024 Veeva中國研發及質量峰會上”，Veeva（VEEV.N）中國研發雲業務負責人盧文潔如此說道。

▌離不開數字化的創新藥出海

當前，全球創新藥研發已進入一個快速變化和競爭的時代，國家之間不斷加大投入和創新，推動了大量的臨牀申請和新藥上市。在管線研發端，新靶點、新技術不斷涌現，新藥研發進程屢屢突破。

在此背景下，弗若斯特沙利文數據顯示，全球醫藥市場規模預計將於2030年達到2.09萬億美元的規模，屆時中國的醫藥市場規模可達3707億美元。

在研發管線和上市新藥的數量指標上，中國的醫藥創新已位於全球第二梯隊前列。2023年，我國一共有156個藥品實現對外授權，項目交易總金額達350億美元，其中有78個項目由國內轉國外，亦即出海。

而在商業化層面，截至2023年底，我國在美國市場上市的國產創新藥累計達6款，且獲批數量呈現逐年上升的趨勢，2019年1款，2022年爲2款，2023年增加至3款。如果將通過License out將海外權益授權給國際市場、但尚未上市的產品也計入的話，這一數量及交易金額則呈現指數級增長。

但是，轟轟烈烈的市場底下也有更復雜的暗流涌動。在峰會現場，和黃醫藥（0013.HK，HCM.O，HCM.L）臨牀運營負責人楊彬在接受《科創板日報》記者採訪時表示，今年國內的創新藥企業面臨的挑戰，與往年相比不太一樣。

她說道，“一方面，資本市場依然不太樂觀，降本增效成爲所有biotech今年議程表上的重要一環。另一方面，國家在政策上對創新藥企業提供了更多支持，但同時也對提高藥品可及性有了更高的要求，推動着國內biotech企業打破原先內卷的狀態，加快轉型向全球化進發。”楊彬認爲，數字化應用，將成爲biotech企業非常重要的工具。

據悉，和黃醫藥自主研發的抗腫瘤新藥呋喹替尼近日剛獲得歐盟委員會批准，成爲歐盟超過十年來第一個批准用於治療轉移性結直腸癌的創新靶向療法，更是上海首個登陸歐美兩大國際市場的原創新藥。該產品此前已於2023年11月在美國獲批上市。

楊彬以呋喹替尼在歐洲的獲批爲例，解釋了數字化管理在加快創新藥出海方面所發揮的重要作用。她透露，數字化技術已經覆蓋了臨牀試驗數據的收集、分析、管理等多個環節，管理的環節也包含了對數據的質量管控。在呋喹替尼的開發研究過程中，和黃醫藥已經將全部16項研究的文檔全部轉爲數字化管理，爲推動產品獲批帶來極大的便利。

在和黃醫藥看來，數字化的進程如此迅速，與合作伙伴Veeva的支持息息相關。

據悉，成立於2007年的Veeva，已於2011年進入中國市場，提供涵蓋軟件、數據、商業諮詢的全方位的產品和服務。8年後，旗下Veeva研發雲（Veeva Development Cloud）進入中國，依託現代化的Vault雲平臺，構建起貫穿藥物研發、生產、上市全生命週期的數字化雲平臺。

楊彬表示，“不同國家和地區對於藥品的申報上市的法規是不同的，此次呋喹替尼在歐洲申報，對方就要求提供很多跟中國不一樣的數據。因爲在研究的過程中，呋喹替尼的數據已經全部數字化，對方需要哪一塊的數據，我們可以第一時間提供。響應的速度越快，獲批的時間也就越短，這是呋喹替尼在歐洲快速獲批的原因之一。”

“還有，在應對歐洲檢查的過程中，我們直接把跟Veeva合作的權限開放給對方，這樣他們就可以通過遠程開展覈查，地理位置的限制獲得突破後，檢查的耗時大大減少，獲批的進程自然就加快了。”她進一步說道。

和黃醫藥質量管理執行總監朱慶鋒進一步補充，數字化的另一個重要作用，是幫助biotech企業在日程工作中落實法規要求，爲實現高質量產品保證提供技術保證，同時也提高文件和數據的可追溯性，“以前的企業面對迎檢，需要花費大量時間在紙堆裡翻找歷史文件，有的時候，一款新藥的研發週期在10年及以上，想要找出歷史數據將非常麻煩。數字化電子系統可以快速調閱數據和文檔，在提高創新藥出海獲批的速度方面，有明顯的推動作用。”

值得一提的是，由於藥品的審批時間大大縮短，進入市場的節奏也就加快了，“這對於產品銷售額的提高意義重大，呋喹替尼上市一個季度就取得了5000萬美金的銷售額。我們預計到2024年年底，呋喹替尼的銷售額可以達到2億美元。也就是說，數字化的應用，幫助呋喹替尼以及其他創新藥在收穫更大的全球商業收益方面，打下了堅實的基礎。”楊彬說道。

▌AI是降本增效的重要推力

在再鼎醫藥（9688.HK，ZLAB.O）IT副總裁蔡康宏看來，“所謂數字化轉型，是將散落的技術實驗轉向更系統化戰略的制定和執行。數字化是爲驅動業務增長，必須要做的一件事情。”

而在當前，談及數字化進一步驅動業務增長，必然離不開對AI的討論。

和黃醫藥質量保證部高級副總裁傅志藩在現場直言，未來的數字化賦能最值得期待的一定是AI的應用。他表示，“目前在Veeva系統中，AI技術已經可以把所有偏差的原因統計出來，並且找出重複的部分，這對於每一個公司都是非常重要的。”

“不僅如此，在藥物的IND、NDA工作上，乃至年度產品報告和年度監督報告方面，AI都一定可以做得出來，因爲這些工作都有制式可依。現在比較難做到的是藥物發現，但是隨着技術進步，只要數據和案例足夠多，AI也一定能做到。”傅志藩說道。

朱慶鋒向《科創板日報》記者表示，和黃醫藥在AI領域有不少嘗試，“一方面，在藥物的全球申報過程中，面對一些語言不通的小國家，AI翻譯器可以幫我們分擔很大一部分的工作。另一方面，在研發的過程中，AI可以在浩如煙海的文件裡面檢索有價值的靶點，設計分子結構並進行優化，甚至針對某些有潛力的分子，AI還可以測試、預判成藥的可能性。”

他認爲，正是因爲醫藥環境不樂觀，所以企業能否發現有價值的靶點、設計出有潛力的產品，在未來將變得更加重要。

“相比於有的企業在進行多期臨牀甚至是到了III期臨牀階段，發現產品沒有價值而被迫撤掉研發管線，如果企業能夠在研究的早期階段，通過AI的介入進行設計、模擬，以判斷一個產品是否具有持續開展的價值，將可以幫助企業更好實現降本增效的效果。”他說道。

不過，在討論AI賦能方面，行業內也有不少表現得更爲冷靜的聲音。

君實生物（688180.SH，1877.HK）信息技術副總裁雷斌表示，“自從AI技術近年來爆發以來，人們見證了它在多個領域的能力，其中在藥物研究領域，AI可以幫助撰寫、翻譯臨牀文檔，針對關鍵指標進行分析，在國際市場上也能幫助解決語言交流的障礙。”

但是，他也提醒，AI技術能否有效應用，本質上取決於完善的知識體系和數據資源，這些永遠是一個企業的內功。“把核心系統建立好，儲備高質量的數據，企業才真正擁有紮實的能力，也才能將其轉化成爲真正的戰鬥力。我們在擁抱新技術的同時，不能丟掉最基本的能力。”

蔡康宏認爲，“在企業體量較小的時候，我們需要優先聚焦人力、流程、成本控制等各方面，隨着業務逐漸增長，數字化平臺變得更加重要，當數字化管理的效率進一步提高，數據足夠豐富之後，這時候再把AI技術嵌入進來，增長將會變得更加堅固。所以，在AI應用上面，企業並不需要太過於焦慮。”