生華科治罕見兒童癌症新藥 獲美FDA覈准執行 一／二期人體臨牀

此項實驗計劃主持人Dr.Giselle Saulnier Sholler是國際知名兒童血癌／腫瘤醫生和專家，同時她也是Beat Childhood Cancer Research Consortium之主席及創辦人。

生華科表示，此合作案，可望把全美超過55間大學及兒童醫院之研究資源及組織網絡協助進行這項實驗計劃。此兒癌聯盟前已於23個實驗計劃中收治1800位兒童癌患者，且曾成功協助開發治療高危族羣神經母細胞瘤復發藥物取得藥證，公司對合作案倍感期待。

生華科新藥Silmitasertib（CX-4945）爲人類蛋白激酶CK2抑制劑，具有獨特的治療優勢，能夠藉由靶向抑制CK2這一關鍵蛋白，從而抑制腫瘤細胞的增殖和生存。臨牀前研究顯示，Silmitasertib（CX-4945）在治療多種難治型兒童腫瘤中具有顯著療效。

由於Silmitasertib（CX-4945）將在此臨牀治療罕病神經母細胞瘤患者，生華科規劃申請孤兒藥及罕見兒科疾病認定，爭取取得可加速上市的優先審覈憑證（Priority Review Voucher，PRV）。

此實驗經費將由長期支持美國賓州州立大學附設兒童醫院兒癌治療和研究Four Diamonds Foundation贊助，生華科則提供Silmitasertib（CX-4945）臨牀實驗用藥，此合作不僅爲研究提供了豐富的資源，還強化了研究的專業性和前瞻性。。實驗初步規劃共59人，將收治復發／難治型兒童實體腫瘤，包括神經母細胞瘤、尤因氏肉瘤和骨肉瘤等。若展現早期臨牀助益，Four Diamonds Foundation基金會將向生華科購藥方式繼續一項55人尤因氏肉瘤的試驗。