MeiraGTx帕金森病基因療法於研究中現曙光

MeiraGTx 的 AAV-GAD 帕金森病基因療法的 I/II 期試驗(NCT05603312)已達到主要終點。

這項假手術對照的銜接研究在 26 周內對 14 名患者進行了評估,這 14 名患者分屬三個組,即高劑量組、低劑量組和假手術對照組。

在運動障礙協會 - 統一帕金森病評定量表(MDS-UPDRS)第三部分帕金森病測量評分中的“關”評分方面,平均有 18 分的統計學顯著改善。

在 10 月 15 日的公告中,MeiraGTx 的總裁兼首席執行官亞歷山德里亞·福布斯(Alexandria Forbes)說道:“5 到 10 分的變化被認爲具有臨牀意義。”她補充說:“在這項研究中,高劑量組觀察到的 18 分變化突顯了 AAV-GAD 治療對這些帕金森病患者的巨大影響。”

高劑量組和低劑量組各由五名患者組成,而假手術組由四名患者組成。低劑量組和假手術組的評分沒有顯著變化,但達到了安全性和耐受性的主要終點。

談到這一點,該研究的首席研究員阿里·雷扎伊博士說:“這些安全性方面的表現和研究結果都非常出色。接受高劑量治療的患者運動評分的改善程度,再加上生活質量顯著改善的相關措施,對患者和醫生來說都非常令人鼓舞。”

到第 26 周時,與基線帕金森病問卷(PDQ-39)(PDQ-39)得分相比,低劑量組和高劑量組的生活質量均有顯著改善,該問卷通過患者的回答進行衡量。在高劑量組中,PDQ-39 評分比基線提高了 8 分,而低劑量組提高了 6 分。假手術組則略有惡化,爲 0.2 分。

MeiraGTx 還稱,沒有接受 AAV-GAD 治療的受試者出現作爲不良事件的帕金森病惡化情況。

全世界共有 1000 萬帕金森病患者,這使其成爲僅次於阿爾茨海默病的第二大常見神經退行性疾病。大多數患者起初對多巴胺治療有反應,但是其有效性會降低,並且對於大約一半的帕金森病患者來說,口服治療在五年內是無效的。長期使用還與一些併發症有關,比如左旋多巴所引起的運動障礙和運動波動。

AAV-GAD 的作用機制在於將穀氨酸脫羧酶(GAD)輸送至大腦的丘腦底核。GAD 能催化穀氨酸轉化爲氨基酸γ-氨基丁酸(GABA),減輕丘腦底核的功能障礙,從而減少運動症狀。

患者通過輸液的方式接受 AAV-GAD 作爲一次性的治療。

它涉及的是一種微創手術,無需全身麻醉。