基因療法成功使脊髓斷損小鼠恢復運動能力

瑞士的神經恢復團隊，在恢復脊髓斷損的醫療難題上，已有可觀的成績。圖片是研究團隊利用電流刺激，使下肢癱瘓的患者恢復了一些行走能力。(圖/NeuroRestore)

雖然醫學發展已相當進步，但是面臨脊髓斷損仍然是非常棘手，因爲我們對脊髓神經的瞭解並不多。然而瑞士的神經恢復團隊(NeuroRestore)正在挑戰不可能，他們已經開發出一種基因療法，有效的刺激脊髓損傷後的神經再生，並引導神經重新連接到正確位置。在小鼠實驗中已獲得可觀的成果，或許不久遠的未來，也可能修復脊損癱瘓的患者。

每日科學(ScitechDaily)報導，我們都知道，如果脊髓神經只是部分受損，那麼在手術移回正確位置之後，神經也能自發性恢復。但是萬一脊髓完全損傷，那麼就無法自然修復，爲何如此?目前醫學界尚不完全明白。對此，NeuroRestore的團隊，正在一點一點的尋找原因。

NeuroRestore的中樞神經系統再生部門主任馬克安德森說(Mark A. Anderson)說：「五年前，我們利用再生療法證明，在解剖學上，脊髓受損之後，神經纖維可以透過幹細胞等基因催化刺激，生成新的神經纖維。然而，這還不足以恢復運動功能，因爲新形成的神經纖維，無法連接到另一側斷裂的神經纖維正確位置。這一直是個難題。」

這隻小鼠原本後肢沒有作用，在經過神經修復與再生技術後，後肢已經可以運動。(圖/NeuroRestore)

想了解如何正確連接，那麼就必須更瞭解神經纖維，這就像一堆亂如麻花的網路線，要仔細的瞭解每個線的作用與來源。NeuroRestore的科學家們與加州大學洛杉磯分校( UCLA ) 、哈佛醫學院的同行合作，使用一種超高倍率的磁振造影分析儀，使整個脊髓神經都認識的更清楚，其倍率達到奈米等級。

再對神經細胞進行RNA 定序，確定哪些神經節(軸突)必須再生，也終於知道這些神經節要連接到哪些對象，才能恢復運動功能。」

有了這些知識之後，他們提出了一套多管齊下的基因療法。在癱瘓小鼠的實驗當中，科學家活化了神經元的生長程序，成功再生其神經纖維，並且上調特定蛋白質，以支持神經元通過斷裂處的生長，當兩端的神經元都已再生，欠缺相互連結的機會時，再利用引導分子，把兩端都已再生的神經纖維，與它們正確對象目標相互連結。

雖然文章中忽略了一些原理，比如特定蛋白質，以及引導分子，但是在他們發佈的實驗影片中，原本後肢癱瘓的小鼠，經過治療後，後肢恢復了行走能力，行走的狀態與癱瘓之前也很相似，看不出後遺症。

這項觀察揭示了一種以前未知的再生療法，而同一批團隊在先前的實驗性電刺激治療中，也有不錯的表現，因此團隊希望，基因療法能夠與電刺激等其他手術合作發揮作用。

雖然在將這種基因療法應用到人類之前，還必須克服許多障礙，但科學家們樂觀的認爲，大概在未來幾年年，就可以實現脊損癱瘓患者恢復一定程度的運動能力。