罕見病保障激辯：要平等還是要特殊？

“如果一定要定價，需要經過一些專家和學者的分析，一種藥在中國到底有多少患者，研發這款藥經過了多少年，需要經過多少年有患者購買才能收回等諸如此類的工作，才能事先把底價定得科學，否則一方退出，企業不談了，最終是老百姓的損失，供需平衡的價格一定是市場均衡的價格。”

撰文 |吳小飛

“假設有三個孩子，其中一個是罕見病患者，我會這麼對待這個特殊的孩子：第一，融入社會的時候，一定要公平，他才能融入去。第二，在治療他的時候，一定要特殊的辦法，比如說每個孩子（每月）生活費一千塊，在這個前提下給罕見病的孩子多花錢，這是我父母的良心。” 中國社會科學院世界社保研究中心主任鄭秉文以上述比喻來講述，社會各界應該以何種視角考慮罕見病羣體的“公平與特殊”。

2023年7月22日，在北京病痛挑戰公益基金會舉辦的第五屆罕見病合作交流會上，來自產學研的嘉賓就“罕見病羣體要的究竟是平等待遇還是特殊保障”主題進行對話，並對罕見病藥品的定價和保障方面展開激烈討論。

企業：量價掛鉤以激勵多方共贏

賽諾菲（中國）罕見病及罕見血液病業務負責人俞蕾認爲，作爲普通參保人，民衆希望不管生了什麼病，能夠有所醫、有所藥，而藥物可及的結果公平是所有人追求的最終公平。這樣的公平包涵三個具體的公平：一是價格的公平性，二是支付的公平性，三是不同疾病、不同地區分配的公平性。

從價格的公平性來講，企業可以選擇做某個罕見病或者無數個常見病。如果企業選擇了罕見病，意味着他有個更大的分子和一個極小的分母，分母是指要研發、要生產、要推廣、要免費的診斷，還要給患者援助，這些成本比普通病更高。

但企業行爲應有合理的利潤回報，這就是分子。成本加合理的利潤，分攤在可以治療的患者人數上。如果單一病種的患者人數只有100個，分到極小的人數上，企業研發一種藥品的費用、未來藥品的價格就會非常高，可能達到百萬級別。

用量價掛鉤的模式來思考（藥品定價和進入醫保目錄）可能更公平，不同數量的患者，藥品的准入價格應該是不同的，量越少，價格越高。如果一種疾病的患者只有100個，那麼藥品總價只有就幾千萬，是一個極小的產品，如果總價極低，單價是否應該放開呢？這是一種價格的公平。

第二是支付的公平。支付力是由一國的經濟水平決定，隨着經濟水平的提高支付力也會隨之提高。如果大病、常見病、罕見病都是你的孩子，給每一個孩子至少30萬元，那罕見病也應該至少給30萬，作爲父母盡力而爲了，這是一個基本的公平。如果經濟水平還可以，在30萬的基礎上，給這個特殊的孩子多一些，這是我們追求的更高水平的公平。

第三是分配的公平，不同疾病之間分配的問題。外界有一種聲音認爲，假如一個高值的罕見病藥品100萬元，費用就擠佔了別的病，救一個罕見病人的錢可以救一千名普通病病人，所以不公平。醫療保障是循序漸進的過程，解決了常見病，然後又解決了腫瘤、特殊大病，然後解決了一些人數比較多的罕見病，最後纔會解決那些人數極少的罕見病。這是一個優先級的排序，把效率最低的放在後面解決，有餘了接着解決其他的，就不至於擠壓別人。

還有就是分蛋糕的問題。目前國內所有罕見病在醫保內的佔用資金不超過50億元，而基金總量是2.8萬億，佔總量約0.2%。而國外看一些國家和地區，這一比例基本在0.2%到2%，蛋糕這塊應該是否可以多分一點給罕見病，這也是一個公平的考量。

最後是不同地區之間的公平。因爲受經濟水平的影響，我國不同地區經濟水平有差異，因爲要照顧最貧窮的地區，所以罕見病都不治，這不是一個特別智慧的做法。是否可以參考“先富帶後富”的思路，先讓一部分罕見病病人先治起來，然後擴大治療範圍，最終走向“共同健康”。

政府：醫保談判更多考慮了患者立場

從政府的角度，國家醫保局醫藥服務管理司原司長熊先軍介紹到，對於罕見病要給予特殊保障，國務院在《關於完善醫療保障制度的意見》裡面已經明確提出來，要探索罕見病用藥的保障途徑，對罕見病給予特殊保障。這是基於廣泛的社會共識：第一，罕見病是爲人類進化做出了特殊貢獻的，他們是殉道者。第二，一般罕見病病人家庭都很貧困，絕大部分家裡都沒什麼錢。罕見病用藥品都很貴，即使納入醫保了，也很貴，需要給他們特殊的罕見病保障基金。

熊先軍認爲，因爲罕見病藥品價格昂貴，即便通過談判把很多藥品納入醫保，仍然還有一些沒有納入。這是由於未納入的罕見病藥沒有經過談判，是企業自主定價，而且把價格訂的很貴，而企業自主定價不是市場價格。企業自主定價造成價格明顯偏離市場的狀況，現在要通過談判、通過集採反映患者的價格需求。

在熊先軍看來，一個商品的價格應當反映賣方的價格意願，同時也要反映買方的價格意願。藥品企業自主定價是絕對不會反映買方的價格意願，因爲這些藥品的使用是醫生給患者選擇的，而患者沒有討價還價的權利，所以，現在建立的藥品談判機制能夠很好的反映患者的需求、患者的價格意願。談判的成功，是企業願意賣，患者願意買，這是一個公平買賣、一個公平的交易。

特殊保障機制，絕對不是建立在高價藥、天價藥基礎上的保障機制，不是醫保費用限定在30萬元之後就不管了，而是通過談判價格，形成一定價格基礎的特殊保障機制。比如即便把費用降到30萬以下，參保的患者仍然負擔很重，這時候需要特殊的罕見病保障機制，在醫保的基礎上，把患者用藥的年費能從5~9萬元，降到1萬元左右，使無論是窮人還是富人都能用上藥。

學界：市場經濟的基本原則是自由定價

鄭秉文認爲，關於公平與特殊的問題，應該回歸常識來討論。常識告訴我們，實行市場經濟能吃飽飯、計劃經濟不能吃飽飯。市場經濟的基本原則，是交換自由，自由定價。在特殊情況下，集體購買、以量換價，也是某種市場經濟原則。如果成交的價格是均衡的，說明價格供給方和需求方達到了均衡，如果沒有達到均衡，意味着可能有一方要退出，這不是均衡價格。不能有一方事先設立了前提，某種商品的價格就得這樣，不這樣就不行。

如果一定要定價，需要經過一些專家和學者的分析，一種藥在中國到底有多少患者，研發這款藥經過了多少年，需要經過多少年有患者購買才能收回等諸如此類的工作，才能事先把底價定得科學，否則一方退出，企業不談了，最終是老百姓的損失，供需平衡的價格一定是市場均衡的價格。

當然，罕見病藥有特殊性，它有壟斷性，罕見病罕見、生產罕見病藥的廠商也罕見。當市場壟斷，要對市場競爭形成侵害時，需要有競爭，比如通過更多同類企業競爭，而不是行政的手段。

行業：保障患者藥品有藥可用是前提

“企業是市場的主體”，中國醫藥創新促進會執行會長宋瑞霖強調，政府是管理市場的，如果企業定價不是市場，政府定價就變成市場了嗎？

宋瑞霖強調，談及保障不只是醫保一種方式，讓醫保支撐罕見病用藥非常困難，如果醫保想成爲市場的一員，應該成爲一個購買者的角色，帶來購買量，帶量採購的如果只關注定價，有誰給企業量呢？

醫保定價的問題不在於限價標準是20萬還是30萬，而應當思考市場需求無法滿足時，應該如何解決問題。比如政府引導建立基金，財政對這一批特殊人羣予以行政撥款，來依次滿足公平的需要。

如果醫保限價，高於某種價格就不讓藥品進醫保，即便支付了一部分藥品費用患者也付不起某種藥品價格，因此放棄支付，這隻能懲罰那些根本付不起錢的病人。各界共同的目標應該是，藥企有一定利潤，患者有藥可用。這當中，患者的追求是最低的，應該爲之努力創造條件。

來源：醫學界

責編：錢 煒

編輯：趙 靜

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