罕病專款累計36億元未用 家屬怨:看得到用不到

臺灣卓飛協會理事長張家瑜說,自從有藥可用後,看到孩子有一點點進步都很感動。圖鄭鬱蓁攝影

臺灣卓飛協會理事長張家瑜說,自從有藥可用後,看到孩子有一點點進步都很感動。圖鄭鬱蓁攝影

「孩子只要有一點點進步,我們就非常感動了」,一個月藥費就要2萬多的有桐媽媽表示,孩子三歲開始就自費吃一顆要價356元的卓飛症藥物,爲了樽節支出,藥量只能減半,想要吃到符合體重,一個月要5~6萬元,但專屬藥物至今健保未給付,病患想吃藥活下去只能惦惦口袋。罕見疾病基金會表示,健保六年來在罕病用藥的專款未執行預算累計近36億,「有錢不用,非常不合理」。

罕病基金會表示,112年健保預算出爐,其中罕病藥物預算雖從70.51億元增加到73.04億元,卻是看得到用不到,因6年來罕藥專款未執行預算累計高達35.877億元,尤其通過給付的新藥只有個位數,「預算增加根本虛有其表」。

罕病基金會創辦人陳莉茵表示,自2020年至今,罕見新藥累積未給付達23種、可照顧19種罕病,通報人數截至2023年1月,共有7144 人。然而其中高達 29%病友(2072 人)已經過世,「有藥有錢,卻有這麼高比例預算未被執行,太不合理。

陳莉茵表示,罕病藥物因爲市場小,開發成本高,被稱爲「孤兒藥」,費用非一般家庭可負擔,若無健保支持,往往使家庭經濟及生活陷於困窘甚或絕境。她直言,健保給付不能只有評估財務需求,也要看臨牀需求。

有桐的媽媽張家瑜,因自己孩子關係,也擔任臺灣卓飛協會理事長,她說,兒子3歲之前大家只覺得自己的小孩「特別乖」,幾次癲癇發作,醫生也認爲只是比較嚴重的熱痙攣,但只要感冒、天氣熱、溫差大孩子就會癲癇發作,每發作一次就會導致智力退化和口語表達。直到三歲確診後纔開始服用專屬藥物,每次發作從30分鐘降爲2分鐘,如今十歲的有桐,從過去連動物園都無法去,現在生活可自理,還會參加樂樂棒球,全家人還能一起出國玩。

張家瑜表示,有桐的藥物一天吃兩次,各吃一顆,一顆要365元,一個月下來約兩萬多元,全數自費,但以孩子的體重,應吃到4.5顆,但算下來一個月就要5~6萬元,即使他們是雙薪家庭仍吃不消。

張家瑜表示,卓飛症候羣在全臺約92人,以協會來說有62人,其中只有20人吃的起,但這些藥物都是專案進口,全臺約有8家醫院有藥物,若病患沒吃,藥物也只能丟棄浪費,如果新的藥物明顯改善孩子癲癇發作時間,爲什麼不能儘快給付呢?」

此外,罕見疾病基金會與臺灣弱勢病患權益促進會曾共同針對 39 個相關罕病團體代表進行問券調查,結果顯示:
1) 確診爲罕見疾病後,最希望瞭解:「有沒有治療方式」所佔比例最多,其次 是「能不能被治癒」。

2) 因罕藥而獲得改善的面向,則以「延緩個人疾病惡化」爲最;
3) 已有藥用的團體,最擔心健保財務吃緊,未來恐無法再給付罕藥;
4) 至於尚在等待藥物的團體,最擔心等待期間病況退化而無法用到藥,更擔心 即使有藥健保也無法給付。