罕病新藥缺口大 臺廠搶卡位

取得孤兒藥資格的新藥公司

罕病新藥卡位投資熱潮,在安基生技治療甘迺迪氏症小分子新藥AJ201,以2.5億美元(約合新臺幣逾75億元)授權美國Avenue,引爲話題,而國內至少12家廠商開發的罕病新藥已取得孤兒藥資格下,能否再接棒授權或引爆研發風潮,也成市場關注焦點。

罕見疾病在美國的定義是指20萬人以下的疾病,或罹病率千分之0.65到1的疾病。全球已知有7,000種罕病,影響3.5億人,但只有200種疾病有核準的藥物治療方式。

有鑑於罕病市場缺口太太,爲了加速藥物上市,美國和歐盟都祭出孤兒藥的優惠政策,除了可享有試驗費用50%稅額扣抵、上市規費豁免和新藥上市後七~十年的獨賣期外,罕病新藥也因市場競爭產品少,開發成功機率高,加上藥價高、毛利率高達80%以上,近年吸引國際大廠紛紛以併購或授權方式搶進。

投資專家谷月涵曾公開表示,臺灣製藥業有競爭力,市值、投資和上市櫃比例都高於韓國、日本、印度等國,二期研發的新藥和孤兒藥都很受關注。

國內目前新藥公司偏向以新劑型新藥和罕病新藥爲重心,初步統計,藥華藥、智擎、中裕、逸達、漢達、浩鼎、仁新、全福、路迦、生華科、康霈和宣捷等12家公司旗下新藥已取得孤兒藥資格。

其中,藥華藥治療真性紅血球增多症、智擎的胰臟癌新藥已授權,並已順利在全球上市銷售。

中裕治療末線愛滋病新藥Trogarzo,則已拿到靜點滴(IV)劑型和靜脈推注劑型藥證,而最受關注的肌肉注射(IM)劑型,則有機會在2023上半年申請sBLA上市覈准。

漢達已經取得慢性骨髓性白血病、急性淋巴性白血病兩個孤兒藥認證,享有七年專賣權,該新藥已於去年9月提交新藥藥證申請,已經拿到商品名,預計上半年美國FDA會給出藥證的最終結果。

仁新治療斯特格病變新藥已分別取得美國、歐盟孤兒藥認證(ODD),美國更拿到兒科罕見疾病認證(RPD),目前也獲得在英國、香港覈准進行三期臨牀,法人看好有機會爭取循快速通道或加速覈准等方式,加快藥物臨牀與上市時程。